近日在發(fā)表在CellReports的研究中，科學家宣布，他們已經用CRISPR/Cas9基因在人體免疫系統細胞中一個基因接一個基因地進行檢測——總共45個基因，有時同時進行，有時單獨進行檢測——以找出任何與導致艾滋病HIV病毒感染相關的東西。

無論CRISPR/Cas9基因組編輯是否能夠創(chuàng)建出Netflix節(jié)目中描繪的超級英雄，但它無可爭辯地擅長于——它編輯大量基因真的真的真的很快! 　　

星期二發(fā)表在CellReports的研究中，科學家宣布，他們已經用CRISPR/Cas9基因在人體免疫系統細胞中一個基因接一個基因地進行檢測——總共45個基因，有時同時進行，有時單獨進行檢測——以找出任何與導致艾滋病HIV病毒感染相關的東西。 　　多年來，科學家們了解到，某些基因的突變可以防止艾滋病病毒進入T細胞(正在進行臨床試驗)。但這絕不會阻礙人們找到更多的方法來防止艾滋病毒感染，這其中就包括舊金山、加利福尼亞大學以及其格萊斯頓學院的科學家?！? 　　參與CRISPR/Cas9基因編輯技術很容易，甚至一些沒有能夠參與前一代基因組編輯工具的小實驗室正在跳入CRISPR大水池中。　　 　　

科學家們想要給基因評分，以尋找出哪些更改能夠保護T細胞免受艾滋病毒感染，他們每一次都需要建立一個單獨的多分子的CRISPR/Cas9組合體。因為這么容易，加州大學舊金山分校的科學家們紛紛投入到人類T細胞基因組研究中︰一個項目采取上一代的基因組編輯工具需要幾年的時間，相反新技術只花了幾個月!　　 　　

同樣是這群研究人員去年發(fā)明了CRISPR/Cas9更加方便進入細胞的辦法——電光火石地使細胞打開入口——他們將一共149個CRISPR復合體一個接另一個地送進來自數十萬個健康志愿者血液中的T細胞中?！　? 　　

加州大學舊金山分校/格萊斯頓醫(yī)學遺傳學家妮克洛根和免疫學家亞歷山大·森博士共同領導的科學家團隊，每次編輯后都對變異的T細胞進行檢測，以確定它們能夠完全排除艾滋病毒，同時這表明其本身進入了T細胞基因組(這就是病毒復制)，否則不能感染。他們編輯了12個基因(如CXCR4，CCR5，LEDGF，NUP153)，這些基因缺失全部或部分抑制艾滋病毒。 　　 　　

科學家希望用基因組編輯更改一個或多個這種T細胞基因能夠防止或征服艾滋病。目前的治療方法能夠防止兒童感染，但是不能從病人的免疫系統中消除病毒。因此患者在他們的余生中必須服用抗逆轉錄病毒藥物。在編輯CCR5基因的臨床試驗中，SangamoBiosciences已經發(fā)現，即使沒有艾滋病毒/艾滋病藥物，該患者病毒量下降，并在某些情況下保持在低水平，;公司發(fā)言人伊麗莎白沃爾夫說進一步的結果預計在2017年發(fā)布。 　　 　　

Sangamo的副總裁邁克爾.福爾摩斯說，編輯CCR5以外的基因是否可能幫助病人還未知。他認為加州大學舊金山分校研究使用CRISPR來標識艾滋病毒的其他潛靶點是“一個不錯的工作”。但是"CCR5和CXCR(另一個基因)仍然似乎是最好的靶點，這并不是說其他的不可能有用。"　　 　　

編輯T細胞基因組，以防治艾滋病毒/艾滋病面臨重重阻力，更不用說治愈了。從2013年起就有12多篇論文報道不同程度的成功使用CRISPR來阻止艾滋病毒感染動物或在實驗室里培養(yǎng)皿中生長的細胞，但在某些情況下艾滋病毒克服了CRISPR編輯。多個基因組編輯，同時或者按順序，可能是有必要的。　　 　　

沒有醫(yī)療保險的人是否都能夠負擔得起，仍有很多疑問。加州大學舊金山分校的科學家們卻希望藥物可以模擬他們做的基因組編輯，并且成為至少像現在的艾滋病毒/艾滋病藥物一樣經濟實惠。